公告日期：2024-06-28


证券代码：300204 

证券简称：祺盛达 

公告编号：2024-20-01


祺盛达（北京）生物制药股份有限公司

关于注射用 STSP-0601 获得美国 FDA 孤儿药资格认定的公告

本公司及董事会全体成员保证信息披露内容的真实、、准确和完整，，没有虚假记载、、、、误导性陈述或重大遗漏。。


近日，，，，祺盛达（北京）生物制药股份有限公司（以下简称“祺盛达”或“公司”）产品 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）授予的孤儿药资格认定。。。。孤儿药又称罕见病药，，，是指用于预防、、、、治疗、、、、诊断罕见病的药品。。。。现将有关情况公告如下：

一、、、、基本情况

1、、、药品名称：注射用 STSP-0601

2、、、、申请编号：DRU-2024-10074

3、、适应症：用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病

4、、、申请人：祺盛达（北京）生物制药股份有限公司

5、、、审批结论：根据美国《联邦食品、、药品和化妆品法案》（21U.S.C. 360bb）第 526 条的规定，，，同意你公司关于 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型
血友病和 B 型血友病的孤儿药认定申请。。。请注意，，，所授予的认定比您在认定申请中提出的适应症范围更广，，即“伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血治疗”包含在该孤儿药认定范围内。。。

二、、、、药品的其他情况

血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，，其遗传特点是男性发病，，，女性携带。。血友病可分为血友病 A 和血友病 B，，，，前者表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，，，后者表现为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，，，均由相应的凝血因子基因突变引起。。。。血友病的临床特征性表现为出血倾向。。。。主要表现为关节、、、、肌肉和深部组织出血等。。。。若反复出血，，，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，，严重者可危及生命。。。

注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品，，，2019 年 07 月 31 日，，，国家药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 开展临床试验，，，适应症为“伴抑制物的血
友病 A 或 B 患者出血按需治疗”，，已于 2021 年 08 月完成伴抑制物患者的 I 期临床试验（登记号：CTR20191930），，安全性和耐受性良好；2021 年 09 月，，启动了
注射用 STSP-0601 Ib/II 期临床试验（登记号：CTR20211762）；2022 年 09 月，，，被纳入突破性治疗品种名单；2023 年 11 月，，取得关于伴抑制物的血友病 A 或 B
患者出血按需治疗的 Ib/Ⅱ期临床试验临床研究总结报告。。。

2022 年 09 月，，国家药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 新增适应症开展临床试验，，，，新增适应症为“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”；

2023 年 01 月，，，完成 II 期临床试验的首例受试者给药；2023 年 12 月，，，，取得关于不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的 II 期临床总结报告。。


三、、本次获得美国 FDA 孤儿药认定的影响

本次注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得孤儿药资格认定后，，有助于加快推进临床试验及上市注册的进度。。。。同时，，可享受一定的政策支持，，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、、、免除新药申请费、、产品获批后将享受 7 年的市场独占权。。


四、、风险提示

本次获得孤儿药资格认定后，，，，公司仍需就 STSP-0601 项目用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症的后续临床试验、、、、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商，，，，能否通过 FDA 的最终批准、、、获批上市及上市时间具有不确定性。。。。获得FDA 上市批准前，，，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，，，则需进一步证明该药物在临床上具有优效性，，否则将失去作为孤儿药享有的政策支持。。。。

公司本次取得注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症的孤儿药资格认定后，，不会对公司当前业绩产生重大影响。。。后续临床试验阶段是否顺利、、能否获得生产批件、、、具备上市资格尚存在诸多不确定。。。。公司将积极推进上述研发项目，，，并按有关规定对该项目后续进展情况及时履行信息披露义务。。。。


特此公告

祺盛达（北京）生物制药股份有限公司
董事会